A végstádiumú leukémiában szenvedő betegeknek, akik nem reagálnak a szokványos kezelésekre, most új esélyük lehet a gyógyulásra a revumenib nevű kísérleti tabletta révén – írja az Euronews.
Ez a gyógyszer teljesen megszüntette a rákot a betegek egyharmadánál, akik részt vettek egy régóta várt klinikai vizsgálatban az Egyesült Államokban.
Bár nem minden beteg került teljes remisszióba, a tudósok bizakodóak, és azt remélik, hogy az új gyógyszer a közeljövőben a leukémia gyógymódjává válhat.
„Hihetetlenül optimisták vagyunk azoknak a betegeknek az eredményeivel kapcsolatban, akik megkapták ezt a gyógyszert. Ez volt az utolsó esélyük” – mondta a tanulmány társszerzője, Dr. Ghayas Issa, a Texasi Egyetem MD Anderson Rákkutató Központjának leukémia specialistája.
„Több terápiás vonalon is előrelépést értünk el, és a betegek körülbelül felénél a rákos sejtek eltűntek a csontvelőből” – mondta az orvos az Euronews-nak.
Hogy működik a kísérleti gyógyszer?
Az akut mieloid leukémia (AML) a rák egy fajtája, amely a csontvelőt támadja meg, ahol a vérsejtek képződnek, és rendellenes sejtek megjelenését okozza.
A revumenib az akut leukémia célzott terápiájának új módja, amely gátolja a menin nevű fehérjét. A gyógyszer lényegében átprogramozza a káros sejteket, hogy újból normális sejtekként működjenek.
Ez a fehérje annak az összetett gépezetnek a része, amelyet a rákos sejtek megtámadnak, és ami beindítja a normál vérsejtek abnormálissá történő átalakulását. Dr. Issa szerint a revumenib tabletta használatával ez a folyamat leáll, és a rákos sejtek ismét normális sejtekké válnak, ami a betegség remisszióját eredményezi.
A gyógyszer eddig 18 beteg életét mentette meg, akik részt vettek a kísérleti kezelésben – az eredmények ebben a hónapban jelentek meg a Nature magazinban. Az előzetes eredmények azt mutatták, hogy a betegek 53%-a reagált a kezelésre, és az esetek 30%-ában a betegség remisszióba került, vagyis a rák már nem volt kimutatható a vérben.
„Ez mindenképpen óriási eredmény, és sok éves kutatás eredménye. Sok kutatócsoport keményen dolgozik a laboratóriumban, hogy megértsék, mi okozza ezt a típusú leukémiát” – magyarázta Issa.
Az orvos ugyanakkor azt is elmagyarázta, hogy a gyógyszer nem hat minden beteg esetében. Az új tabletták által gyógyított mutációk a becslések szerint az AML-ben szenvedő betegek 30-40%-nál fordulnak elő.
A kísérlet első szakaszában 68 beteg vett részt 9 amerikai kórházból, közöttük egy 23 éves litván építész, Algimante Daugeliate is.
A fiatal nő két csontvelő átültetésen is átesett – a donor a nővére volt – de minden kezelés sikertelennek bizonyult. Az orvosok már azt fontolgatták, hogy palliatív ellátását javasolnak neki.
„Kétségbe voltam esve. Olyan volt, mintha egy rossz filmben éltem volna. Úgy éreztem, egyre közelebb kerül hozzám a halál, és akkor még csak 21 éves voltam” – mondta az El Paisnak.
De miután két éve elkezdte a revumenib-kezelést, Daugeliate teljesen felépült. Azóta normális életet élhetett, elvégezte a főiskolát, és egy koppenhágai építészeti stúdióban kezdett dolgozni.
A tanulmány még korai szakaszában tart, a kísérlet első fázisában a kutatók azt tesztelték, mennyire biztonságos a gyógyszer használata, hogy meg tudják határozni a maximálisan adható biztonságos dózist.
A vizsgálat második szakasza folyamatban van, és az orvosok most tesztelik a tabletta hatékonyságát.
