Az európai szabályozó hatóságok jóváhagytak egy új kezelési lehetőséget az 1-es típusú cukorbetegség korai stádiumában lévő betegek számára.
A kezelés olyan betegeknek szól, akiknél a cukorbetegség még nem jelentkezett klinikailag, és célja, hogy késleltesse a napi inzulinkezelést igénylő formába való átalakulást.
Az Európai Bizottság jóváhagyta a teplizumab nevű gyógyszert, amelyet Teizeild kereskedelmi néven forgalmaznak majd. Ez az első olyan gyógyszer a kategóriájában, amely az 1-es típusú cukorbetegség 3. szakaszának (klinikai fázis) késleltetésére szolgál.
A gyógyszer jóváhagyása az első olyan betegségmódosító terápia EU-s jóváhagyását jelenti, amely az autoimmun 1-es típusú cukorbetegségre vonatkozik.
A jóváhagyás egy klinikai vizsgálat eredményein alapul, amelyek kimutatták, hogy a kezelés a placebóhoz képest átlagosan két évvel késleltette a klinikai fázis kialakulását.
A vizsgálatban 8 éves és idősebb gyerekek és felnőttek vettek részt, akik az 1-es típusú cukorbetegség 2. fázisában szenvedtek, amelynek jellemzője legalább két, az 1-es típusú cukorbetegségre specifikus autoantitest jelenléte és abnormális vércukorszint, de klinikai tünetek nélkül.
A vizsgálat végén a 2. stádiumban maradt betegek aránya az új gyógyszerrel kezelt csoportban csaknem kétszerese volt a placebo csoporténak, 57% szemben 28%-kal.
A leggyakoribb mellékhatások hematológiai jellegűek voltak, főként átmeneti limfopénia, amelyet a résztvevők 75%-ánál figyeltek meg, valamint bőrkiütés, amelyet a résztvevők 36%-ánál jelentettek.
A vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat volt, amelyben 76, 8 és 45 év közötti résztvevő vett részt, akik autoimmun 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő személyek rokonai voltak.
A résztvevők vagy teplizumabot, vagy placebót kaptak egy 14 napos vizsgálati időszakban.
Az elsődleges cél a klinikai stádiumú (3. stádiumú) 1-es típusú cukorbetegség kialakulásának idejének értékelése volt, amelyet a betegek vizsgálatba való felvételének időpontjától számítottak.
Az eredmények azt mutatták, hogy a diagnózisig eltelt idő mediánja 48,4 hónap volt az új gyógyszerrel kezelt csoportban, és 24,4 hónap a placebo csoportban. A betegséget a kezelési csoportban a betegek 43%-ánál, a placebót kapóknál pedig 72%-nál diagnosztizálták, derül ki a kezelést kifejlesztő francia gyógyszeripari csoport, a Sanofi hétfőn kiadott közleményéből.
Az új kezelés egy monoklonális antitest, amely a CD3 receptorhoz kötődik, és ez az első olyan terápia, amely az autoimmun 1-es típusú cukorbetegség progressziójának módosítására irányul. A monoklonális antitest elnyomja a szervezet immunválaszát, és lehetővé teszi, hogy az hosszabb ideig termeljen inzulint, így késleltetve az 1-es típusú cukorbetegség kialakulását.
Az 1-es típusú cukorbetegség egy progresszív autoimmun betegség, amelyet a hasnyálmirigy inzulintermelő béta sejtjeinek fokozatos pusztulása jellemez.
A betegség előrehaladását négy stádiumban írják le. Az 1. stádiumban specifikus autoantitestek jelen vannak, de a vércukorszint normális.
A 2. stádiumban az autoantitestek rendellenes vércukorszinttel társulnak, klinikai tünetek nélkül.
A 3. stádium a cukorbetegség klinikai megjelenésének felel meg, hiperglikémiával és jellegzetes tünetekkel, míg a 4. stádium a hosszú távú betegséget jelenti, a béta-sejtek funkciójának szinte teljes elvesztésével és a krónikus szövődmények kockázatának növekedésével.
